70万元天价药降至3.3万元 宁夏首位受益患儿注射成功

银川1月20日电 (杨迪 杨萱)“诺西那生钠”注射液是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物,2022年1月1日,该药被纳入医保目录后,价格从近70万元一针降至3.

  银川1月20日电 (杨迪 杨萱)“诺西那生钠”注射液是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物,2022年1月1日,该药被纳入医保目录后,价格从近70万元一针降至3.3万元。记者20日从宁夏回族自治区人民医院获悉,1月19日,宁夏首位受益患儿小宇(化名)在该医院成功鞘内注射基因剪切药物“诺西那生钠”,给患者及家属带来新希望。

  据了解,脊髓性肌萎缩症(简称SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传病,主要表现为进行性肌肉萎缩和无力,进而出现吞咽、呼吸功能的丧失。脊髓性肌萎缩症在新生儿中发病率约为1/6000至1/10000,是婴儿期最常见的致死性遗传性神经肌肉疾病,患儿如不用药,大多数无法活到2岁。

  此前,脊髓性肌萎缩症属于“无药可治”的情况,全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法,给家庭和社会带来了沉重的负担。“诺西那生钠”注射液上市后,则为这种遗传性疾病的治疗带来了新希望。

  但近70万元一针的天价,仍令许多家庭望而却步。2022年1月1日,“诺西那生钠”被纳入医保目录,报销比例高达70%,价格降至3.3万元一针,为诸多患儿家庭减轻了负担。

  19日下午,宁夏回族自治区人民医院医生团队为小宇进行了鞘内注射给药,顺利完成宁夏首例“诺西那生钠”首次鞘内给药。术后小宇情况平稳,未见不良反应,30分钟后,安返病房。随后,医务人员还要对小宇进行药物、康复等系统治疗。

  “完成首次注射后,需在第14天,28天,63天继续注射,此后每隔四个月给予一次维持剂量注射,持续终身。药物降价、医保报销比例大,无疑是宁夏脊髓性肌萎缩症患儿的福音。”宁夏回族自治区人民医院儿童神经康复科主任卞广波介绍说。(完)

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